Terapia genética devolve gene faltante ao organismo. Em Chapecó, menino de 1 ano conseguiu direito ao Zolgensma através de decisão judicial
O medicamento conhecido com o mais caro do mundo, usado no tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME), foi assunto nesta semana em Santa Catarina após os pais de um menino de 1 ano conseguirem na Justiça que o bebê receba o remédio.
A criança, chamada Matteo, recebeu o Zolgensma, como é conhecido o medicamento milionário, na quinta-feira (15).
O remédio é uma terapia genética que devolve ao paciente o gene faltante, explicou a neuropediatra Adriana Banzzatto Ortega. O remédio foi desenvolvido por um laboratório nos Estados Unidos, é vendido por uma empresa suíça e custa cerca de R$ 6 milhões.
Quem tem AME não tem o gene SMN1, responsável por produzir uma proteína necessária para a sobrevivência de neurônios que atuam na parte motora do corpo.
Por essa razão, a AME pode afetar a capacidade de caminhar, comer e, em alguns casos, respirar.
Como funciona o Zolgensma?
O remédio é uma terapia gênica de dose única. A neuropediatra explicou que o tratamento para AME e outro para cegueira são exemplos de medicamentos que introduzem um gene no paciente.
“Para devolver o gene, a gente precisa de um veículo, digamos assim. Usa-se um vírus não patogênico, um adenovírus modificado, tipo 9. A gente pega esse vírus, tira o vírus de dentro da cápsula que o envolve e põe o gene que você quer dar ao paciente”, explicou.
Não há alteração no DNA do paciente, segundo Ortega. A aplicação dura cerca de uma hora. A dose é conforme o peso da criança. Quanto mais leve o paciente, menor a dosagem.
O remédio tem efeitos colaterais?
A neuropediatra explicou que, como o gene é introduzido no paciente através da cápsula de um vírus, efeitos colaterais podem ocorrer. Porém, há como fazer um trabalho de prevenção.
“O vírus não é maléfico, mas o corpo faz a reação com anticorpos. Para diminuir a reação, usa-se corticoide, aqueles usados até para rinite. Começa a usar um dia antes e continua por pelo menos dois meses o corticoide”, explicou.
Siga o PB24horas Instagram